在2024年2月29日第十七屆國(guó)際罕見病日，北京天竺綜保區(qū)區(qū)內(nèi)企業(yè)科園信海（北京）醫(yī)療用品貿(mào)易有限公司（以下簡(jiǎn)稱：上藥科園貿(mào)易）與北京天竺綜合保稅區(qū)積極配合，在天竺綜合保稅區(qū)成功完成了國(guó)家第二批罕見病目錄中治療軟骨發(fā)育不全的罕見病藥品首批保稅備貨入庫(kù)。是落實(shí)2023年11月國(guó)務(wù)院關(guān)于《支持北京深化國(guó)家服務(wù)業(yè)擴(kuò)大開放綜合示范區(qū)建設(shè)工作方案》的批復(fù)中，關(guān)于在天竺綜保區(qū)建立罕見病藥品保障先行區(qū)的重要舉措。
　　兒童軟骨發(fā)育不全是由FGFR3的功能獲得性突變引起，該突變導(dǎo)致軟骨內(nèi)骨生長(zhǎng)受損。還會(huì)給患兒帶來(lái)嚴(yán)重的、進(jìn)行性的、多系統(tǒng)并發(fā)癥。該藥物在美國(guó)和歐盟已經(jīng)上市，是境外已上市境內(nèi)未上市的罕見病藥品，我國(guó)患兒存在用藥難的困境。
　　該款罕見病藥品在2月29日國(guó)際罕見病日之前，已經(jīng)進(jìn)駐北京天竺綜合保稅區(qū)內(nèi)上藥科園貿(mào)易的臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口專用區(qū)域，實(shí)現(xiàn)了前期保稅備貨，是天竺綜合保稅區(qū)罕見病藥品保障先行區(qū)政策的先期探索嘗試，由“人等藥”轉(zhuǎn)變?yōu)椤八幍热恕薄?br />　　上藥科園貿(mào)易2009年作為首批進(jìn)駐天竺綜保區(qū)的醫(yī)藥企業(yè)，與全球眾多優(yōu)秀的醫(yī)藥供應(yīng)商合作，是北京天竺口岸最大的國(guó)有大型醫(yī)藥貿(mào)易型企業(yè)，多年來(lái)配合國(guó)家以及市、區(qū)政府開展了多項(xiàng)制度創(chuàng)新的先行先試，目前進(jìn)口的罕見病藥品達(dá)到20余種。
　　公司秉承“服務(wù)為榮”的企業(yè)文化，服務(wù)產(chǎn)業(yè)發(fā)展、服務(wù)從業(yè)伙伴、服務(wù)社會(huì)民眾，積極服務(wù)罕見病患者。2021年上藥科園貿(mào)易積極參與天竺綜合保稅區(qū)罕見病藥品保障先行區(qū)的課題研究，2021年緊跟國(guó)家自由貿(mào)易港戰(zhàn)略，上藥科園貿(mào)易作為北京市首家醫(yī)藥貿(mào)易企業(yè)進(jìn)入海南樂城醫(yī)療旅游先行區(qū)，為多家先行區(qū)內(nèi)醫(yī)療機(jī)構(gòu)進(jìn)口代理多款臨床急需的罕見病藥品。不僅在海南樂城醫(yī)療旅游先行區(qū)，也積極落實(shí)京津冀協(xié)同發(fā)展，與天津市和河北省開展境外已上市境內(nèi)未上市藥品的代理進(jìn)口探索。
　　2022年，根據(jù)國(guó)家臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口政策受北京醫(yī)療機(jī)構(gòu)委托臨時(shí)進(jìn)口臨床急需的罕見病藥品一款罕見病藥品，惠及包括北京以及全國(guó)多地罕見病患者。
　　未來(lái)上藥科園貿(mào)易將與首都機(jī)場(chǎng)臨空經(jīng)濟(jì)區(qū)管委會(huì)及具有罕見病診療能力的醫(yī)療機(jī)構(gòu)緊密合作，踐行國(guó)有企業(yè)的社會(huì)責(zé)任，并堅(jiān)信北京市罕見病藥品保障先行區(qū)政策將惠及更多的罕見病患者，踐行人民至上。