地中海貧血（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“地貧”）是一種由珠蛋白肽鏈基因突變或缺失引起的遺傳性血液疾病，β-地中海貧血是臨床上最為常見(jiàn)的類(lèi)型。近年來(lái)，隨著(zhù)醫學(xué)技術(shù)的發(fā)展和婚檢孕檢的普及，我國每年新增的地中海貧血患者逐步減少，但總體來(lái)看地貧高發(fā)地區的發(fā)病情況及現存患者的診治仍不容忽視?！吨袊匦挺?地中海貧血成人患者疾病經(jīng)濟負擔》的報告顯示，重型β-地貧成人患者在治療手段、治療依從性、經(jīng)濟負擔、生命質(zhì)量等維度面臨嚴重挑戰，究其原因，對疾病認知不足，創(chuàng )新治療手段有限、醫療臨床用血緊平衡狀態(tài)是主要原因。

　　為助力地貧患者應對多重維度的挑戰，由北京新陽(yáng)光慈善基金會(huì )主辦，百時(shí)美施貴寶支持的「手」護地貧「紅」線(xiàn)系列主題活動(dòng)今年正式啟動(dòng)，并于近日成功落地貴港?；顒?dòng)邀請了血液學(xué)領(lǐng)域專(zhuān)家、血站領(lǐng)導、公益組織負責人等人員就地貧防治現狀、患者困境、創(chuàng )新治療發(fā)展等話(huà)題進(jìn)行分享和深入探討，旨在凝聚社會(huì )合力，全面提升患者知識儲備，提高全社會(huì )獻血意識，助力患者改善治療現狀及生存質(zhì)量，為地貧患者提供全方位關(guān)愛(ài)與支持。

　　提升全社會(huì )獻血意識
　　“對于部分無(wú)法接受移植的重型或輸血依賴(lài)型成人患者，需要終身接受規范的輸血和祛鐵治療，遺憾的是，我國血液資源供需處于‘緊平衡’狀態(tài)?！敝袊嗣窠夥跑娐?lián)勤保障部隊第九二三醫院血液科尹曉林主任表示，“重型β-地貧患者對輸血依賴(lài)程度非常高，一些患者甚至需要從小輸血以維持生長(cháng)發(fā)育。對此類(lèi)患者而言，維持輸血前血紅蛋白水平在95-105g/L，才能基本保證其正常的生長(cháng)發(fā)育和日?；顒?dòng)，抑制骨髓及髓外造血，最大限度減少輸血性鐵沉積，提高患者生存質(zhì)量?！?br />　　由此可見(jiàn)，改善血源“緊平衡”、保證輸血在提升患者生存質(zhì)量，改善治療效果方面具有重要意義。貴港市平均每天需要150人份的血液用于醫療臨床救治，且平均每天有80至100位患者及他們的家屬亟需輸血。對此，貴港市委宣傳部部務(wù)委員、市精神文明辦主任黃樹(shù)柏先生表示：“我們時(shí)刻在關(guān)注著(zhù)地貧患者的用血問(wèn)題，也深刻地體會(huì )到了地貧患者輸血治療過(guò)程中的艱辛。近年來(lái)我市通過(guò)開(kāi)展無(wú)償獻血宣傳、血源招募、號召獻血等方式，一定程度上緩解了患者用血難的問(wèn)題。但是提升患者對疾病的認知水平，提高公眾獻血意識是一項長(cháng)期的工作，需要各方持之以恒的努力。我們希望以此活動(dòng)為契機，呼吁更多符合獻血條件的社會(huì )愛(ài)心人士參與，獻出自己的愛(ài)心！”
　　針對公眾擔心獻血是否影響身體健康的問(wèn)題，貴港市中心血站副站長(cháng)肖丹紅表示：“定期獻血是對造血系統的一種良性刺激，不僅可預防高粘血癥，對增強免疫力和降低心血管疾病發(fā)生也有一定的助益，同時(shí)還可提高人體造血功能，促進(jìn)血液新陳代謝，降低患癌幾率。在此，我也呼吁廣大群眾與我們攜手，捐獻可以再生的血液，拯救不可重來(lái)的生命！”
　　保障地貧患者治療需求
　　在貴港，仍有許多地貧患者面臨治療不規范的問(wèn)題，改善血液供應緊平衡狀態(tài)和提高患者對于疾病的認知水平非常重要。貴港市貴港荷城義工聯(lián)韋雪明會(huì )長(cháng)表示：“為需要幫助的群體提供支持是我們義不容辭的責任，我們一直致力于積極開(kāi)展地貧防治知識宣傳和無(wú)償獻血工作，并建立了‘血液銀行‘的概念，充分調動(dòng)當地資源持續招募獻血志愿者，定期開(kāi)展獻血活動(dòng)，擴大血源儲備，合力滿(mǎn)足地貧患者的用血需求。同時(shí)，我們也期望社會(huì )、政府能更多地看到地貧患者們的需求，帶來(lái)更多更好的治療手段、政策措施，減輕地貧患者的經(jīng)濟和治療負擔，改善生活質(zhì)量?！?br />　　創(chuàng )新治療帶來(lái)新希望
　　得益于國家創(chuàng )新藥物審評審批制度的不斷深化及改革，紅細胞成熟劑作為創(chuàng )新藥物于去年在國內獲批上市，為患者提供了新的治療選擇，有望減輕患者的輸血負擔，降低因輸血導致的鐵過(guò)載及并發(fā)癥風(fēng)險，提高患者生活質(zhì)量。今年年初，該創(chuàng )新治療藥物成功納入國家醫保目錄，可及性顯著(zhù)提高。
　　尹曉林主任介紹到：“輸血是重要的支持性治療手段，滿(mǎn)足患者的輸血需求是全社會(huì )共同的目標。然而，受限于血液供應緊平衡狀態(tài)，以及對鐵過(guò)載危害認知不足等原因，患者往往未能堅持規范化治療，導致多種并發(fā)癥的發(fā)生和全身多臟器不可逆損害，繼而影響疾病治療效果和患者的生活質(zhì)量。通過(guò)促進(jìn)晚期紅細胞的成熟，促紅細胞成熟治療有望提高患者的血紅蛋白水平，降低輸血負擔和減少祛鐵劑的使用，提高治療依從性，降低反復輸血引起的潛在風(fēng)險。未來(lái)，希望能夠有更多像促紅細胞成熟治療這樣的創(chuàng )新治療方式進(jìn)入中國，減少輸血負擔，改善臨床困境，幫助患者早日脫‘貧’，回歸屬于自己的生活?！?br />　　「手」護地貧「紅」線(xiàn)
　　在創(chuàng )新藥物準入和可及性提高后，患者的治療需求在一定程度上得到了滿(mǎn)足，然而，提升患者對疾病的整體認知水平仍需各方努力。作為長(cháng)期致力于血液領(lǐng)域的患者組織，北京新陽(yáng)光慈善基金會(huì )始終聚焦患者診療困境與實(shí)際需求，于去年在百時(shí)美施貴寶的支持下啟動(dòng)了“關(guān)愛(ài)地貧患者，益起向未來(lái)”的主題活動(dòng)，通過(guò)發(fā)布疾病報告、開(kāi)展疾病教育、賦能患者組織等方式來(lái)改善地貧患者的認知水平及規范化治療意識。
　　“作為該活動(dòng)的延續，今年我們與百時(shí)美施貴寶深化合作，通過(guò)「手」護地貧「紅」線(xiàn)系列主題活動(dòng)，在更廣泛的群體中開(kāi)展疾病科普、獻血倡導、志愿者賦能等活動(dòng)，以改善患者治療現狀及生存質(zhì)量?！北本┬玛?yáng)光慈善基金會(huì )秘書(shū)長(cháng)劉正琛表示，“我們深知，提升患者對疾病的整體認知水平、加強規范性治療意識、緩解血液供應緊平衡狀態(tài)任重道遠。這離不開(kāi)每一位與病魔勇敢抗爭的患者，離不開(kāi)每一位潛心鉆研創(chuàng )新治療的科研人員，更離不開(kāi)每一位獻血愛(ài)心人士的參與。希望未來(lái)能夠有更多人士參與，與我們一起共同「手」護地貧患者的生命「紅」線(xiàn)！”
　　“我們所做的一切都是為了患者燦爛生命的延續，通過(guò)‘科學(xué)和創(chuàng )新’去「手」護每一位患者?！卑贂r(shí)美施貴寶中國創(chuàng )新藥事業(yè)部負責人兼香港市場(chǎng)總經(jīng)理文以中表示，“我們欣喜地看到促紅細胞成熟治療為β-地中海貧血患者帶來(lái)了創(chuàng )新治療的選擇，減輕輸血負擔并提高患者生活質(zhì)量。未來(lái)我們將不斷尋求新的突破，在加速將創(chuàng )新藥物引入中國的同時(shí)，攜手社會(huì )各界手護地貧患者的生命「紅」線(xiàn)，助力更多地貧患者走出陰霾，重新點(diǎn)燃生命的希望之光！”