近日，某罕見(jiàn)病治療藥物即將退出中國市場(chǎng)、導致患者將無(wú)藥可用的消息引發(fā)網(wǎng)絡(luò )熱議，再次將罕見(jiàn)病藥物可及性問(wèn)題推到公眾視野。人們不禁要問(wèn)，中國罕見(jiàn)病用藥可及性如何保障？

　　罕見(jiàn)病患者面臨用藥難

　　作為人類(lèi)面臨的最大醫學(xué)挑戰之一，超過(guò)7000種罕見(jiàn)病在全球范圍內已被確認。雖然每種疾病的患者人數并不多，但數千種罕見(jiàn)病影響的人數卻非常龐大。據相關(guān)行業(yè)報告估計，全球罕見(jiàn)病患者人數已超過(guò)3億；我國現有罕見(jiàn)病患者超2000萬(wàn)人，且每年新增患者人數超20萬(wàn)。

　　與其他疾病相比，罕見(jiàn)病患者的求醫問(wèn)藥之路更為艱辛曲折：首先是“診斷難”，不僅普通民眾對罕見(jiàn)病了解甚少，醫務(wù)人員同樣欠缺對罕見(jiàn)病的認知，這就導致罕見(jiàn)病的誤診率高且難以確診；其次是“治療難”，全球目前僅有5%的罕見(jiàn)病存在有效的治療方式，大部分罕見(jiàn)病患者依然面臨著(zhù)“無(wú)藥可用”的困境；最后是“用藥難”，患者即便得到確診，也可能受困于經(jīng)濟條件而用不起藥。

　　以文章開(kāi)頭提到的罕見(jiàn)病為例，目前全世界僅有一款治療藥物。該藥于2019年5月在中國上市，定價(jià)為7500元一支（5mg），需要依據患者體重決定用藥劑量。由于該藥沒(méi)有進(jìn)入醫保，體重25斤的孩子一年用藥費用高達200萬(wàn)元，普通家庭無(wú)法承受。有行業(yè)人士分析，生產(chǎn)商決定該產(chǎn)品退出中國可能與無(wú)法實(shí)現預期盈利有關(guān)。

　　本土藥企發(fā)力，多部門(mén)聯(lián)動(dòng)護航

　　近年來(lái)，隨著(zhù)我國整體經(jīng)濟實(shí)力的全面提升，無(wú)論是官方，還是民間，解決罕見(jiàn)病患者無(wú)藥可用難題的呼聲越來(lái)越高，相關(guān)的產(chǎn)業(yè)配套政策相繼出臺，本土藥企也在積極做出回應，加大罕見(jiàn)病藥物研發(fā)和引進(jìn)力度，破除中國罕見(jiàn)病用藥困局的合力正在形成。

　　自2018年起，國家醫保、衛生、藥監、科技等部門(mén)多方聯(lián)動(dòng)，通過(guò)制定罕見(jiàn)病目錄、建立全國罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)、鼓勵支持罕見(jiàn)病藥物研發(fā)、優(yōu)先罕見(jiàn)病藥品審評審批等措施，為我國罕見(jiàn)病藥物研發(fā)及上市按下了加速鍵。

　　本土藥企以積極投入回應了來(lái)自政策端的呼吁。為了給國內約50000名視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病（NMOSD）患者提供更多的治療選擇方案，2019年5月，翰森制藥斥資2.2億美元，從Viela Bio, Inc.獲得了伊奈利珠單抗注射液在中國的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化權益。隨后，翰森制藥迅速啟動(dòng)了這款藥物在中國的落地上市計劃；2022年3月，昕越（伊奈利珠單抗注射液）獲得中國國家藥監局批準上市，成為我國治療NMOSD的首款抗CD19單抗，大大縮短了藥物上市的全球時(shí)間差。對于國內約50000名NMOSD患者而言，這無(wú)疑是巨大的福音。

　　藥物的快速上市僅僅是提高藥物可及性的第一步，進(jìn)入醫保目錄，讓患者以更低的價(jià)格持續獲取更好的治療方案，則是提高藥物可及性更重要的環(huán)節。大多數的罕見(jiàn)病治療都需要長(cháng)期用藥以降低復發(fā)率，以NMOSD為例，這種疾病的復發(fā)率極高，40%～60%在1年內復發(fā)，約90%在3年內復發(fā)，且每一次復發(fā)都可能產(chǎn)生不可逆的傷殘；而在接受伊奈利珠單抗治療后，復發(fā)風(fēng)險可降低77%。罕見(jiàn)病治療的特殊性決定了治療費用不是一次性的，而是長(cháng)年持續投入，如果沒(méi)有醫保托底，大多數罕見(jiàn)病患者及其家庭都難以承受。

　　在《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄(2022年)》中，伊奈利珠單抗注射液被新增納入，成為我國首個(gè)且唯一的NMOSD醫保用藥。這一消息，讓中國約50,000名NMOSD患者懸著(zhù)的心落了地——有了本土生產(chǎn)的治療藥物伊奈利珠單抗，他們無(wú)需擔心用不上藥；有了醫保的加持，他們也不會(huì )被高昂的治療費用拒之門(mén)外。

　　根據媒體統計，目前我國醫保目錄已收錄52種罕見(jiàn)病用藥，覆蓋包括NMOSD在內的27個(gè)病種。其中，自國家醫保局成立以來(lái)，通過(guò)談判新增了26種罕見(jiàn)病用藥進(jìn)入目錄，平均降幅53%，降價(jià)疊加醫保報銷(xiāo)，顯著(zhù)減輕了參?；颊哓摀?。

　　作為全人類(lèi)共同面對的健康難題，罕見(jiàn)病藥物可及性問(wèn)題并非中國獨有。但縱觀(guān)這些年中國醫藥產(chǎn)業(yè)所取得的巨大飛躍，我們有理由相信，在國家監管與審批政策的鼓勵下，在國家醫保政策的護航下，在中國本土藥企的努力下，中國罕見(jiàn)病患者將會(huì )迎來(lái)更多、更有效、更安全、更經(jīng)濟的治療藥物，中國罕見(jiàn)病治療事業(yè)的春天終將到來(lái)。（朱文）