國家藥品監督管理局副局長(cháng)黃果近日在上海表示，2018年以來(lái)國家藥監局共批準了136款創(chuàng )新藥上市，我國生物醫藥產(chǎn)業(yè)步入前所未有的“快車(chē)道”。

　　作為事關(guān)居民健康福祉的新興產(chǎn)業(yè)，生物醫藥“加速跑”背后究竟有哪些驅動(dòng)力，在近日舉行的2023上海國際生物醫藥產(chǎn)業(yè)周上，《經(jīng)濟參考報》記者采訪(fǎng)相關(guān)政府部門(mén)、企業(yè)和專(zhuān)家，尋求其中的密碼。

　　強化基礎研究 加快“從0到1”

　　基礎研究是創(chuàng )新的“總開(kāi)關(guān)”。今年10月，瑞典卡羅琳醫學(xué)院將2023年諾貝爾生理學(xué)或醫學(xué)獎授予匈牙利和美國的兩位科學(xué)家，以表彰他們在信使核糖核酸（mRNA）研究上的突破性發(fā)現。評獎委員會(huì )新聞公報說(shuō)，兩位獲獎?wù)叩难芯砍晒麑τ谠谛鹿谝咔槠陂g開(kāi)發(fā)有效的信使核糖核酸（mRNA）疫苗至關(guān)重要。

　　我國的高校和科研院所也在不斷加強基礎研究。2023年諾貝爾生理學(xué)或醫學(xué)獎得主卡塔琳·考里科表示，中國科學(xué)界正發(fā)生大變革，很多高質(zhì)量論文都來(lái)自中國。

　　以mRNA為例，今年8月中國科學(xué)院上海藥物所和上海交通大學(xué)醫學(xué)院在《國家科學(xué)評論》上發(fā)表了mRAN納米疫苗方面的研究成果，為mRNA納米腫瘤疫苗的理性化設計、構建與開(kāi)發(fā)提供了新思路。

　　作為牽頭組織“人類(lèi)表型組國際大科學(xué)計劃”的成員，中國科學(xué)院院士、復旦大學(xué)校長(cháng)金力表示，人類(lèi)表型組是繼基因組之后生命科學(xué)的又一個(gè)創(chuàng )新策源地。所謂表型，就是可測量的特征。對人類(lèi)疾病和健康的研究，就是要把宏觀(guān)表型和微觀(guān)表型連接起來(lái)。比如，解釋人為什么會(huì )衰老，其轉折點(diǎn)是什么，是否可以控制?！耙劳斜硇徒M研究繪制的導航圖，可以發(fā)現新的藥物靶標、找到新的生物標志物、新的作用機制，這些都有高價(jià)值的產(chǎn)業(yè)應用?！?/p>

　　清華大學(xué)藥學(xué)院教授魯白表示，我國生物醫藥產(chǎn)業(yè)已從模仿、跟隨逐漸進(jìn)入到引領(lǐng)階段，高校和科研院所的源頭創(chuàng )新越來(lái)越接近或者達到世界先進(jìn)水平。一些醫生也逐漸把自己轉化成“發(fā)明家”，在臨床過(guò)程中尋找更好的治療手段和方案。

　　生物醫藥是上海重點(diǎn)發(fā)展的三大先導產(chǎn)業(yè)之一。當前，上海已聚集1400余家生物醫藥企業(yè)、100多個(gè)專(zhuān)業(yè)服務(wù)平臺，在生命組學(xué)、表觀(guān)遺傳學(xué)、合成生物、基因編輯與細胞治療等前沿領(lǐng)域已有多項研究成果入選“中國生命科學(xué)十大進(jìn)展”及《自然》《科學(xué)》《細胞》等全球頂尖期刊。

　　完善產(chǎn)業(yè)生態(tài) 打造“熱帶雨林”

　　上海針對合成生物、基因治療和醫療機器人三大前沿賽道發(fā)布三大行動(dòng)方案；北京經(jīng)濟技術(shù)開(kāi)發(fā)區發(fā)布了18條生物醫藥健康產(chǎn)業(yè)普適性政策，以及面向細胞基因治療和高端醫療裝備智造的19條專(zhuān)項政策；“蘇州生物醫藥十二條”從資金、審批、應用等多方面予以支持……

　　最近一年來(lái)，全國多地發(fā)布支持生物醫藥創(chuàng )新的舉措，強化行業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的制度供給，助力形成“熱帶雨林”般的產(chǎn)業(yè)生態(tài)。

　　上海是全國生物醫藥高地，國際前20位的藥械企業(yè)有80%將中國區或研發(fā)生產(chǎn)總部設在上海。為破解生物醫藥產(chǎn)業(yè)的用地難題，上海最新發(fā)布了加快生物醫藥智造空間建設行動(dòng)計劃，今后兩年全市將開(kāi)工建設生物醫藥標準廠(chǎng)房近500萬(wàn)平方米，形成“孵化-研發(fā)-中試-產(chǎn)業(yè)化”的梯級產(chǎn)業(yè)載體。

　　“從2012年至今，位于上海的美敦力中國研發(fā)中心已累計研發(fā)出65款產(chǎn)品，其中33款成功上市，23款實(shí)現了全球銷(xiāo)售?！泵蓝亓θ蚋呒壐笨偛眉按笾腥A區總裁顧宇韶說(shuō)。

　　生物醫藥是強監管行業(yè)，監管政策對行業(yè)發(fā)展有著(zhù)風(fēng)向標意義。黃果表示，要為生物醫藥創(chuàng )新?tīng)I造良好環(huán)境，不斷加快新藥好藥上市步伐，增進(jìn)群眾的健康福祉。下一步，藥監部門(mén)將繼續深化審評審批制度改革，重點(diǎn)關(guān)注重大疾病、罕見(jiàn)病、兒童用藥等臨床急需藥品的研制。

　　來(lái)自瑞士的羅氏集團1994年進(jìn)入中國，成為入駐上海張江的第一家跨國企業(yè)。羅氏集團董事會(huì )主席施萬(wàn)說(shuō)：“10至15年前，我和同事們還經(jīng)常會(huì )談到一些創(chuàng )新藥在中國和其他國家上市的時(shí)差，如今這個(gè)差距明顯縮小，這離不開(kāi)中國藥品監管體系的大幅改進(jìn)?！?/p>

　　政策支持下，不少藥企大手筆投向新藥研發(fā)。上市公司財報顯示，2023年上半年醫藥龍頭企業(yè)恒瑞醫藥研發(fā)投入30.58億元，近幾年研發(fā)投入占銷(xiāo)售收入的比重均在20%以上。今年上半年，恒瑞醫藥獲批了三款創(chuàng )新藥和三款新適應癥，已上市自研創(chuàng )新藥增至13款。

　　以創(chuàng )新為支撐，不少?lài)鴥人幤蠓e極“走出去”?？捣缴镒灾餮邪l(fā)的一款雙抗藥物，在“出?！敝蝎@得了境外企業(yè)5億美元的首付款。今年，康方在上海投資建設全球研發(fā)中心?！凹蹌?chuàng )新鏈、產(chǎn)業(yè)鏈、資金鏈、人才鏈、空間鏈，熱帶雨林般的生態(tài)系統，將助力更多中國創(chuàng )新藥從無(wú)到有、從全球輸入到輸出全球、從中國新到全球新?！笨捣缴锒麻L(cháng)夏瑜說(shuō)。

　　推動(dòng)臨床應用 構建創(chuàng )新閉環(huán)

　　新藥好藥從研發(fā)到生產(chǎn)到臨床應用，是一個(gè)完整的閉環(huán)。更廣泛更及時(shí)的臨床應用，會(huì )激發(fā)生物醫藥企業(yè)更強的創(chuàng )新動(dòng)力。

　　自2018年組建以來(lái)，國家醫保局加快醫保談判節奏，推動(dòng)卡瑞利珠單抗、諾西那生納等一大批獨家品種的抗癌藥、罕見(jiàn)病用藥以適宜價(jià)格納入醫保，加上報銷(xiāo)后累計為患者減負超5000億元。同時(shí)，鼓勵行業(yè)研發(fā)創(chuàng )新，建立了以新藥為主體的醫保準入和談判續約機制，上市新藥納入醫保目錄的等待時(shí)間從過(guò)去的平均近5年縮短至不到2年，有的新藥上市僅半年就被納入醫保目錄。醫保對新藥的支出從2019年的59.49億元增長(cháng)到2022年的481.89億元，增長(cháng)了7.1倍。

　　每一年都參加中國國際進(jìn)口博覽會(huì )的賽諾菲見(jiàn)證了展品變商品的“中國速度”?！耙砸豢钪委熖貞云ぱ椎乃幬餅槔?#xff0c;在2018年首屆進(jìn)博會(huì )首秀后，2020年6月獲批、25天后上市，同年12月醫保落地，之后適應癥又相繼擴大到全年齡人群，并在今年進(jìn)博前夕獲批結節性癢疹適應癥，每一步都體現了創(chuàng )新藥的加速可及?！辟愔Z菲中國區總經(jīng)理謝麗娟說(shuō)。

　　此外，不少地方還探索基本醫保和商業(yè)醫保協(xié)同發(fā)展、互補互促。如復星醫藥自主研發(fā)的一款治療小細胞肺癌的創(chuàng )新藥，目前已進(jìn)入上海滬惠保、成都惠蓉保、福建省惠閩保等26個(gè)省、市級“惠民?！?#xff0c;惠及逾3.7萬(wàn)名國內患者。

　　今年，上海多部門(mén)聯(lián)合發(fā)布《上海市進(jìn)一步完善多元支付機制支持創(chuàng )新藥械發(fā)展的若干措施》，包括多方合作加強商業(yè)健康保險產(chǎn)品供給、數據賦能支持商業(yè)健康保險產(chǎn)品開(kāi)發(fā)、加大創(chuàng )新藥械醫保支付支持等。

　　復旦大學(xué)公共衛生學(xué)院教授陳文表示，通過(guò)完善多元支付機制，讓參保者自愿選擇，既為居民提供了一條滿(mǎn)足更多醫療服務(wù)需求的路徑，也讓生物醫藥企業(yè)有更明確的預期開(kāi)展創(chuàng )新。