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　　今年前5個(gè)月，34個(gè)兒童用藥獲批上市；今年3月，新版國家醫保藥品目錄正式實(shí)施，新增藥品涵蓋22個(gè)兒童用藥；今年1月，國家衛健委辦公廳發(fā)布通知，鼓勵醫療機構針對兒童用藥開(kāi)發(fā)可靈活調整劑量的新技術(shù)、新方法，加強個(gè)性化給藥的標準化管理和質(zhì)量控制……

　　我國采取一系列措施，鼓勵兒童用藥研發(fā)生產(chǎn)，不斷提升藥品供應保障水平。

　　國家統計局數據顯示，2022年末，我國0—15歲（含不滿(mǎn)16周歲）人口為25615萬(wàn)人，占總人口比例為18.1%。

　　與成人用藥相比，兒童用藥研發(fā)生產(chǎn)面臨起步晚、難度大、基礎薄弱等問(wèn)題，需要醫療機構、科研院所、醫藥企業(yè)共同努力解決。

　　今年1月，國家衛健委辦公廳發(fā)布《關(guān)于進(jìn)一步加強兒童臨床用藥管理工作的通知》，鼓勵醫療機構針對兒童用藥開(kāi)發(fā)可靈活調整劑量的新技術(shù)、新方法；3月，新版國家醫保藥品目錄正式實(shí)施，新增藥品涵蓋22個(gè)兒童用藥；今年前5個(gè)月，已有34個(gè)兒童用藥獲批上市，獲批數量超去年同期……我國采取一系列措施鼓勵兒童用藥研發(fā)生產(chǎn)，不斷提升藥品供應保障水平。

　　突破關(guān)鍵技術(shù)，填補市場(chǎng)空白

　　“吃藥靠掰，劑量靠猜”曾經(jīng)是一些患兒及家長(cháng)在用藥時(shí)面臨的難題?！皟和皇浅扇说目s影，兒童用藥需要‘量身定制’?！眹覂和t學(xué)中心主任、北京兒童醫院院長(cháng)倪鑫說(shuō)。

　　以治療兒童急性淋巴細胞白血病的重要藥物巰嘌呤為例。目前，市場(chǎng)上銷(xiāo)售巰嘌呤的唯一規格為50毫克片劑，直徑約1厘米，均為成人片劑。兒童服用巰嘌呤需按公斤體重計算劑量，并對成人片劑進(jìn)行切分或磨粉，使用不便且精確度不高。

　　為解決這一難題，國家兒童醫學(xué)中心、北京兒童醫院率先突破關(guān)鍵技術(shù)，開(kāi)發(fā)出可精準計量的巰嘌呤改良劑型。藥片直徑2至3毫米，米粒大小，利于患兒吞咽。這一成果已經(jīng)亮相在2022年中國國際服務(wù)貿易交易會(huì )上。

　　“我國兒童用藥的品種、劑型、規格相比成人用藥都普遍不足，兒科臨床用藥中約45%的藥品說(shuō)明書(shū)缺乏兒童用法用量，導致兒童用藥錯誤的風(fēng)險大大高于成人?！北本﹥和t院藥學(xué)部主任王曉玲說(shuō)，整合資源、突破一系列核心關(guān)鍵技術(shù)、合理開(kāi)展兒科臨床研究，是實(shí)現兒童用藥高效研發(fā)及臨床轉化的關(guān)鍵所在。

　　近年來(lái)，北京兒童醫院致力于兒童用藥研發(fā)工作。王曉玲介紹，北京兒童醫院牽頭承擔了“十三五”重大新藥創(chuàng )制科技重大專(zhuān)項課題——“兒童用藥品種及關(guān)鍵技術(shù)研發(fā)”，聯(lián)合全國59家科研院所、高校及企業(yè)的研發(fā)力量，強化科技創(chuàng )新，研發(fā)兒童用藥。目前，已獲得相關(guān)批文、受理號或簽收號65項，有關(guān)成果填補了我國兒童用藥市場(chǎng)的空白，將緩解市場(chǎng)上兒童用藥短缺的現狀。

　　此外，國家衛健委通過(guò)重大新藥創(chuàng )制科技重大專(zhuān)項，投入超6億元研究?jì)和盟?#xff1b;成立國家兒童醫學(xué)中心，組織23個(gè)全國兒科相關(guān)單位，建立“中國兒科人群藥物臨床試驗協(xié)作網(wǎng)”，推進(jìn)兒童用藥臨床研究。

　　加快審評審批，激發(fā)創(chuàng )新動(dòng)力

　　“兒子終于用上了國產(chǎn)氯巴占！”來(lái)自河南的張女士激動(dòng)地說(shuō)，“孩子兩歲時(shí)確診了癲癇病，需要服用治療藥物氯巴占，國產(chǎn)氯巴占上市為我們解決了大問(wèn)題?！?/p>

　　2022年5月，國家藥品審評中心將仿制藥氯巴占片的上市申請納入優(yōu)先審評，用于2歲及以上癲癇病患者治療。9月，我國首個(gè)國產(chǎn)氯巴占仿制藥獲批上市。不久后，一批批氯巴占片走下生產(chǎn)線(xiàn)，陸續進(jìn)入20多個(gè)省份的醫院，有效緩解了癲癇病患兒的用藥缺乏問(wèn)題。

　　氯巴占片是2022年我國兒童用藥審評審批成果的一個(gè)縮影。作為藥品技術(shù)審評機構，國家藥審中心優(yōu)化兒童用藥審評審批機制，激發(fā)產(chǎn)業(yè)創(chuàng )新活力。2021年以來(lái)，國家藥審中心組建了兒童用藥專(zhuān)項領(lǐng)導小組和工作小組，設立“兒童用藥”特殊標識，將審批時(shí)限縮短35%，加快兒童用藥上市。

　　國家藥監局的數據顯示，2022年共有66個(gè)兒童用藥品種通過(guò)技術(shù)審評，相較于2021年的47個(gè)有較大幅度提升，其中包含21個(gè)優(yōu)先審評審批品種和11個(gè)鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單品種。這些產(chǎn)品加速上市，進(jìn)一步滿(mǎn)足了患兒用藥需求。

　　破解兒童用藥品種少、劑型少等難題，還要激發(fā)企業(yè)研發(fā)動(dòng)力。國家藥審中心按照“急用先行”的原則，建立了兒童用藥研發(fā)審評證據體系，指導企業(yè)順利開(kāi)展研發(fā)。目前，已發(fā)布十多項兒童用藥專(zhuān)項指導原則，完善了兒童用藥臨床試驗和安全性評價(jià)標準，為研發(fā)和審評提供了重要技術(shù)支持與審評依據。

　　加快引進(jìn)境外已上市藥品，也是滿(mǎn)足我國患兒用藥需求的重要途徑。近年來(lái)，國家藥監局會(huì )同國家衛健委，組織專(zhuān)家遴選并發(fā)布臨床急需境外新藥品種目錄，鼓勵境外藥企前來(lái)申報，并對申報品種建立專(zhuān)門(mén)通道開(kāi)展審評。我國已先后加快審批治療脊髓性肌萎縮癥的諾西那生鈉注射液等16個(gè)兒童用藥品種，為提高患兒生存率和生活質(zhì)量帶來(lái)了新的希望。

　　加強多方合作，促進(jìn)研發(fā)生產(chǎn)

　　“我國在兒童適宜制劑研發(fā)與自主生產(chǎn)、重大疾病及罕見(jiàn)病用藥研發(fā)等方面，仍與國際領(lǐng)先水平存在差距?！蓖鯐粤崽寡?。

　　如何攻克兒童用藥難題？王曉玲建議，設立兒童用藥研發(fā)專(zhuān)項，聚焦前沿問(wèn)題和關(guān)鍵技術(shù)，整合基礎研究與轉化應用資源，實(shí)現兒童用藥特色技術(shù)的自主創(chuàng )新和品種轉化。

　　“要鼓勵醫療機構聯(lián)合科研院所和企業(yè)，開(kāi)發(fā)可靈活調整藥物劑量的新技術(shù)、新方法，建立低齡兒童個(gè)性化調劑平臺，推動(dòng)兒童用藥個(gè)性化調劑。對于療效確切、特色優(yōu)勢明顯、不良反應少的兒科醫療機構制劑，簡(jiǎn)化跨省調劑流程，滿(mǎn)足臨床用藥需求?！蓖鯐粤嵴f(shuō)。

　　北京協(xié)和醫院院長(cháng)張抒揚提出，在現有研發(fā)申報兒童藥品清單的基礎上，進(jìn)一步完善兒童用藥研發(fā)目錄，引導優(yōu)先研發(fā)創(chuàng )制，滿(mǎn)足兒科臨床用藥需求。通過(guò)稅費減免、定向補助、定點(diǎn)生產(chǎn)等方式調動(dòng)企業(yè)參與兒童藥品研發(fā)的積極性。加強兒童藥品的基礎研究和臨床研究，推進(jìn)完善成人藥品說(shuō)明書(shū)中兒童用藥信息，鼓勵兒童藥品的國際認證。持續加強規范兒科研究的技術(shù)指導，完善兒科人群藥物臨床試驗的安全保障。

　　“兒科不同疾病領(lǐng)域面臨不同的用藥問(wèn)題?！蹦喏握J為，一些兒童常見(jiàn)病、多發(fā)病的治療缺乏適宜低齡兒童的藥物劑型和規格，血液腫瘤病等重大疾病治療缺乏兒童用藥數據，兒童罕見(jiàn)病患者可用藥缺乏等困境在一定程度上現實(shí)存在。

　　倪鑫建議，一方面要加大新藥研發(fā)力度，兒科專(zhuān)家和藥品生產(chǎn)企業(yè)要加強合作，開(kāi)展科研攻關(guān)；另一方面，對于國外最新的確實(shí)有效的創(chuàng )新藥物，要及時(shí)開(kāi)展適應癥研究，及時(shí)將其引進(jìn)國內，讓患兒盡快有藥可用。

　　“兒童用藥研發(fā)難度大，工藝相對復雜，生產(chǎn)成本更高，加上用量偏少，一些藥企研發(fā)生產(chǎn)的積極性不足?！边_因藥業(yè)負責人楊杰建議，有關(guān)部門(mén)應制定兒童用藥準入及定價(jià)鼓勵政策，讓企業(yè)有一定的利潤空間，從而激勵企業(yè)投入更多人力、財力進(jìn)行兒童用藥研發(fā)和生產(chǎn)。