(中國，成都) 2023年10月28日，由香港維健醫藥集團(以下簡(jiǎn)稱(chēng)“維健醫藥”)隆重主辦的“維筑美好，瑞享氨寧”——口服用苯丁酸甘油酯(瑞維安?)中國上市會(huì )成功舉辦。該產(chǎn)品用于不能通過(guò)限制蛋白質(zhì)的攝入和/或單純補充氨基酸控制的尿素循環(huán)障礙患者的長(cháng)期治療?；顒?dòng)現場(chǎng)，國內眾多兒科、遺傳代謝內分泌科專(zhuān)家、學(xué)者，行業(yè)伙伴、患者組織代表等齊聚一堂，共同見(jiàn)證這一里程碑事件。

　　本次上市會(huì )由華中科技大學(xué)同濟醫學(xué)院兒科學(xué)系主任羅小平教授擔任主持，上海市兒童罕見(jiàn)病診治中心主任顧學(xué)范教授擔任大會(huì )主席。中國罕見(jiàn)病聯(lián)盟執行理事長(cháng)李林康、博鰲樂(lè )城國際醫療旅游先行區管理局常務(wù)副局長(cháng)呂小蕾、廣州市婦女兒童醫療中心劉麗教授、病痛挑戰基金會(huì )副理事長(cháng)/創(chuàng )始人王奕鷗、上海鎂信健康科技有限公司首席創(chuàng )新官/高級副總裁馮昊、香港維健醫藥集團副總裁肖麗等多位重磅嘉賓蒞臨現場(chǎng)，參與上市儀式，并發(fā)表重要致辭。與會(huì )嘉賓紛紛對口服用苯丁酸甘油酯在中國成功上市表示祝賀，希望為中國尿素循環(huán)障礙患者的治療帶來(lái)更美好的生活保障。

　　“絕大多數罕見(jiàn)病的發(fā)生都在兒童時(shí)期，這也對我們的臨床兒科醫生提出了很大的挑戰。不光需要我們在臨床接診中精確的診斷，還需要診斷后能提供有效的治療方案，為患者排憂(yōu)解難。本次上市會(huì )，正值中華醫學(xué)會(huì )第二十八次全國兒科學(xué)術(shù)大會(huì )召開(kāi)之際。在此時(shí)，舉辦這么一場(chǎng)特別的活動(dòng)，我想意義是非凡的?！?/p>

　　——華中科技大學(xué)同濟醫學(xué)院兒科學(xué)系主任羅小平教授

　　“作為一名從事兒童罕見(jiàn)病診治工作數十載的臨床醫生，在今天看到口服用苯丁酸甘油酯的上市，我感到非常高興，因為這意味著(zhù)我們的罕見(jiàn)病患兒將會(huì )有更多的治療方案，可以更好地保障他們的健康成長(cháng)了。過(guò)去，我們圍繞包括尿素循環(huán)障礙在內的遺傳代謝性疾病方面做了許多的工作，我們也期待更多的同仁加入，共同推動(dòng)罕見(jiàn)病的診斷、藥物、保障等多層次問(wèn)題的解決?！?/p>

　　——上海市兒童罕見(jiàn)病診治中心主任顧學(xué)范教授

　　“口服用苯丁酸甘油酯產(chǎn)品成功上市，對于國內尿素循環(huán)障礙的病友家庭來(lái)說(shuō)是非常值得慶祝的。我們的患者有了更好的藥物獲得更好的生命健康權益，臨床專(zhuān)家在面對疾病時(shí)，也有了更多的‘武器’可以使用，企業(yè)的發(fā)展有了長(cháng)遠的保障。希望我們各方繼續攜手，共同推進(jìn)中國罕見(jiàn)病事業(yè)的可防、可控、可治、可保，為我們人民的健康事業(yè)繼續舔磚加瓦!”

　　——中國罕見(jiàn)病聯(lián)盟執行理事長(cháng)李林康

　　“口服用苯丁酸甘油酯此前還未在國內上市。當時(shí)，面對部分國內尿素循環(huán)障礙患兒家庭急需的用藥需求，園區充分利用特許醫療政策和優(yōu)惠政策，通過(guò)高效、專(zhuān)業(yè)的操作，將它引入到樂(lè )城。從最初推動(dòng)口服用苯丁酸甘油酯作為特許藥品在博鰲樂(lè )城國際醫療旅游先行區實(shí)現患者可及，到最終推動(dòng)走向國內獲批上市，讓樂(lè )城的改革開(kāi)放成果能夠最終惠及到全國更多的患兒和百姓健康的需求，也是踐行了我們?yōu)槿嗣窠】捣?wù)的初心。祝賀口服用苯丁酸甘油酯在中國成功上市!”

　　——博鰲樂(lè )城國際醫療旅游先行區管理局常務(wù)副局長(cháng)呂小蕾

　　“目前國內針對該群體的藥物治療并不充分，患者群體有很大的未被滿(mǎn)足的治療需求，也亟需有更多新的藥物上市，助力患者的生命健康?？诜帽蕉∷岣视王サ某晒ι鲜?#xff0c;將會(huì )為尿素循環(huán)障礙患者的治療提供更多樣的選擇?！?/p>

　　——廣州市婦女兒童醫療中心劉麗教授

　　“罕見(jiàn)病問(wèn)題是一個(gè)綜合性的問(wèn)題，醫藥的保障是其中最為關(guān)鍵的一環(huán)。只有有效的藥物，才能讓我們每一位患者及家庭的生活健康得到保障。今天，看到我們針對尿素循環(huán)障礙的藥物口服用苯丁酸甘油酯正式上市，真的是由衷地感到高興?！?/p>

　　——病痛挑戰基金會(huì )副理事長(cháng)/創(chuàng )始人王奕鷗

　　“很高興來(lái)一同見(jiàn)證口服用苯丁酸甘油酯的正式上市發(fā)布。鎂信健康作為創(chuàng )新型醫療健康服務(wù)平臺，我們攜手維健共同啟動(dòng)‘瑞享氨寧’患者關(guān)愛(ài)福利項目，雙方秉承著(zhù)‘以患者為先’的理念，通過(guò)商保切實(shí)減輕尿素循環(huán)障礙患者長(cháng)期治療負擔，讓盡可能多的患者或者患者家庭真正獲益?！?/p>

　　——上海鎂信健康科技有限公司首席創(chuàng )新官/高級副總裁馮昊

　　“口服用苯丁酸甘油酯，作為近十年來(lái)全球問(wèn)世的唯一口服的、無(wú)氣味無(wú)味道的氮清除劑，在中國上市具有里程碑意義。我們將繼續堅持‘患者為先’的服務(wù)理念，將繼續深耕罕見(jiàn)病領(lǐng)域工作，積極聯(lián)合各相關(guān)方，持續為中國尿素循環(huán)障礙患者以及更多的罕見(jiàn)病患者群體提供更優(yōu)質(zhì)的醫療服務(wù)?！?/p>

　　——香港維健醫藥集團副總裁&腎病及罕見(jiàn)病事業(yè)部總經(jīng)理肖麗

　　口服用苯丁酸甘油酯(瑞維安?)在2023年6月被國家藥品監督管理局正式獲批上市。2023年8月，被列入第四批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單。

　　尿素循環(huán)障礙(UCDs)是指一組罕見(jiàn)的遺傳代謝疾病，由于尿素循環(huán)中所需酶或轉運蛋白降低或缺乏而導致氨合成尿素發(fā)生障礙，造成過(guò)量的氨蓄積體內，形成高氨血癥。臨床以急、慢性血氨升高引起的神經(jīng)和消化系統癥狀為主要癥狀表現，死亡率高、致殘率高、癥狀反復且需長(cháng)期管理;急性高氨血癥可能引起惡心、嘔吐、意識障礙等急性腦病癥狀;長(cháng)期高氨血癥可能會(huì )引起生長(cháng)發(fā)育遲滯、認知功能障礙等。

　　研究顯示，口服用苯丁酸甘油酯可以維持正常血氨水平、減少高氨危象發(fā)生率、改善患者認知功能和生長(cháng)發(fā)育水平，并憑借無(wú)氣味無(wú)味道的口感提升患者服藥體驗，可以提高患者依從性和生活質(zhì)量。

上海交通大學(xué)醫學(xué)院附屬新華醫院兒童內分泌遺傳科邱文娟主任

　　在活動(dòng)現場(chǎng)，來(lái)自上海交通大學(xué)醫學(xué)院附屬新華醫院兒童內分泌遺傳科邱文娟主任就尿素循環(huán)障礙治療方案新進(jìn)展做主題報告，向與會(huì )者分享了尿素循環(huán)障礙的新藥研究進(jìn)展，以及苯丁酸甘油酯在中國及國外的使用經(jīng)驗情況，讓大家對這款藥物有了更深入、全面的認知。

　　據了解，口服用苯丁酸甘油酯(瑞維安?)此前已在國內多個(gè)省市開(kāi)出當地首張處方，這標志著(zhù)此款藥物正式開(kāi)啟國內尿素循環(huán)障礙患者治療的新篇章，也將極大改善目前國內尿素患者及家庭臨床治療藥物選擇有限，血氨控制不佳的現狀。

　　關(guān)于維健醫藥：

　　香港維健醫藥集團(“維健醫藥”)成立于2006年，是一家立足中國、面向全球的創(chuàng )新型生物醫藥公司，致力于為患有罕見(jiàn)病和其他未滿(mǎn)足醫療需求的患者提供創(chuàng )新療法。集團已先后與多個(gè)全球領(lǐng)先的生物制藥公司建立了長(cháng)期戰略合作關(guān)系，建立了一個(gè)獨特的多元化的產(chǎn)品組合，并擁有多個(gè)已上市和處于臨床后期階段的產(chǎn)品，包括孤兒藥及專(zhuān)科藥品，并將持續從全球范圍內引進(jìn)更多的創(chuàng )新型藥物。